Multiple Sklerose (MS) ist eine chronische Erkrankung, bei der das Immunsystem die Myelinscheide, die die Nervenfasern im zentralen Nervensystem umgibt und schützt, angreift. Dies führt zu einer Verschlechterung der Nervensignalübertragung, was eine Vielzahl von Symptomen wie motorische Probleme, kognitive Beeinträchtigungen und Sehprobleme verursachen kann. Ein innovativer Ansatz zur Behandlung und Remyelinisierung bei MS ist die experimentelle orale Therapie CNM-Au8, entwickelt von Clene Nanomedicine.
Einleitung
CNM-Au8 ist eine Suspension von Goldnanopartikeln, die als Katalysatoren wirken und die Energieproduktion in Nervenzellen verbessern sollen. Diese Nanopartikel zielen darauf ab, das Verhältnis von NAD+/NADH (Nicotinamid-Adenin-Dinukleotid) zu optimieren, wodurch die zelluläre Energieproduktion gesteigert und die Funktion von Nervenzellen unterstützt wird. Diese Mechanismen sind besonders wichtig, da Nervenzellen hohe Energiemengen benötigen, um elektrische Signale zu senden, und Probleme bei der Energieproduktion zur Verschlechterung vieler neurologischer Störungen, einschließlich MS, beitragen können.
VISIONARY-MS-Studie
In der VISIONARY-MS-Studie, einer Phase-2-Studie, wurde CNM-Au8 an 73 Patienten mit schubförmig-remittierender MS (RRMS) getestet. Diese Patienten hatten mindestens sechs Monate vor Studienbeginn keinen Rückfall erlitten. Die Teilnehmer wurden zufällig einer von zwei Dosen CNM-Au8 (15 mg oder 30 mg) oder einem Placebo zugeteilt und nahmen die Therapie fast ein Jahr lang täglich ein. Fast alle Teilnehmer erhielten zusätzlich krankheitsmodifizierende Therapien (DMTs) im Hintergrund.
Die Studie zeigte, dass Patienten, die CNM-Au8 erhielten, signifikante Verbesserungen in ihrer Sehfähigkeit sowie in der Gesundheit der Nervenfasern im Gehirn erzielten. Diese Verbesserungen wurden durch Messungen der niedrigen Kontrast-Buchstabenakuität (LCLA) und durch Magnetresonanztomographie (MRT) bestätigt, die eine erhöhte Myelinintegrität und strukturelle Integrität des Gehirns nachwiesen. Die LCLA-Messungen, bei denen Teilnehmer Buchstaben auf einem kontrastarmen Hintergrund lesen mussten, zeigten deutliche Fortschritte im Vergleich zur Placebogruppe.
Nach Abschluss der placebokontrollierten Studie wechselten 55 Teilnehmer in eine offene Verlängerungsstudie (VISIONMS-LTE), in der sie täglich 30 mg CNM-Au8 für weitere zwei Jahre einnahmen. Diese Verlängerungsstudie bestätigte, dass die positiven Effekte von CNM-Au8 auf die Sehfähigkeit und die kognitive Funktion über drei Jahre hinweg aufrechterhalten wurden. Bemerkenswerterweise wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen im Zusammenhang mit der Therapie dokumentiert, was auf eine gute Verträglichkeit des Medikaments hinweist.
Ergebnisse und Zukunftsaussichten
Die Ergebnisse der VISIONARY-MS-Studie und ihrer Verlängerung zeigten, dass CNM-Au8 die Gesundheit der Nerven und das Myelin bei Patienten mit RRMS signifikant verbessern kann. Die Teilnehmer zeigten nicht nur Verbesserungen in der Sehfähigkeit, sondern auch in der kognitiven Leistung und Mobilität, was auf eine umfassende Verbesserung der neurologischen Funktion hinweist. Die Symbol-Digit-Modality-Test (SDMT)-Ergebnisse zeigten, dass die kognitive Leistung der Teilnehmer signifikant verbessert wurde, was durch eine Erhöhung der Punktzahl um durchschnittlich 8,03 Punkte im Vergleich zum Ausgangswert belegt wurde.
Die durchgeführten MRT-Scans unterstützten diese klinischen Befunde, indem sie Verbesserungen in der strukturellen Integrität des Gehirns und der Myelinqualität nachwiesen. Diese Ergebnisse stärken die Hypothese, dass die Verbesserung des energetischen Stoffwechsels im Gehirn zu einer verbesserten neurologischen Struktur und Funktion führt, wenn CNM-Au8 als Ergänzung zu standardmäßigen immunmodulatorischen Therapien eingesetzt wird.
Angesichts dieser vielversprechenden Ergebnisse plant Clene Nanomedicine, eine Phase-3-Studie zu initiieren, um die Wirksamkeit und Sicherheit von CNM-Au8 weiter zu bestätigen und die Zulassung als Therapie für MS zu erreichen. Diese Studie wird darauf abzielen, die neuroprotektiven und remyelinisierenden Effekte von CNM-Au8 bei einer größeren Patientengruppe zu validieren und möglicherweise eine neue Ära in der Behandlung von MS einzuleiten.
Fazit
CNM-Au8 stellt einen bedeutenden Fortschritt in der Remyelinisierungsforschung bei MS dar. Die bisherigen Studienergebnisse zeigen, dass diese Therapie nicht nur die Symptome von MS-Patienten verbessern, sondern auch die zugrunde liegenden neuronalen Schäden reparieren kann. Mit weiteren Untersuchungen in der Phase-3-Studie könnte CNM-Au8 eine revolutionäre Behandlung für MS-Patienten weltweit werden und deren Lebensqualität erheblich verbessern.
Quellen
- AAN 2024: In MS study, long-term CNM-Au8 shows myelin, nerve cell gains
- Gold Nanoparticles Reverse Brain Deficits
- Clene Reports Significant Improvement in Vision and Cognition With CNM-Au8® Treatment in VISIONARY-MS Trial Long-Term Open Label Extension
- CNM-Au8 Displays Positive Topline Results in Multiple Sclerosis, Supportive of Phase 3 Trial
- CNM-Au8 Shows Positive Findings on MS-Related Biomarkers of Whole Brain, White Matter
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