Multiple Sklerose (MS) ist eine chronisch-entzündliche Erkrankung des zentralen Nervensystems, die zu einer fortschreitenden Behinderung führen kann. Besonders herausfordernd sind die primär progressive MS (PPMS) und die sekundär progressive MS (SPMS), für die es bislang nur wenige Behandlungsmöglichkeiten gibt. Eine bedeutende Entwicklung ist das Medikament Masitinib, das unter dem Handelsnamen Masican vermarktet wird und derzeit in einer groß angelegten Phase-3-Studie getestet wird.
Masitinib: Ein neuer Ansatz in der Behandlung progressiver MS
Masitinib, auch bekannt unter dem Handelsnamen Masican, ist ein oraler Tyrosinkinase-Inhibitor, der von AB Science entwickelt wurde. Es zielt darauf ab, die Aktivität bestimmter Zellen des angeborenen Immunsystems, wie Mikroglia und Mastzellen, zu reduzieren. Diese Zellen sind bekannt dafür, Entzündungen zu fördern und so die Krankheitsprogression bei MS zu verschlimmern. Durch die Hemmung dieser Zellen könnte Masican die entzündlichen Prozesse, die für die Schädigung des Nervensystems verantwortlich sind, effektiv eindämmen.
Die Phase-3-Studie zu Masican, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) genehmigt wurde, umfasst bis zu 800 Teilnehmer an 75 Standorten weltweit, darunter Länder wie Frankreich, Schweden, die USA und mehrere weitere. Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Masican bei Patienten mit PPMS und nicht-aktiver SPMS zu bewerten. Frühere Studien, einschließlich einer Phase-2b/3-Studie, haben gezeigt, dass Masican das Fortschreiten der Behinderung verlangsamen kann. Insbesondere die niedrigere Dosierung von 4,5 mg/kg pro Tag zeigte positive Ergebnisse, indem sie das Risiko einer Behinderungsprogression signifikant verringerte.
Die Mechanismen von Masican basieren auf der selektiven Hemmung von Tyrosinkinasen, die für die Funktion und Aktivierung von Mikroglia und Mastzellen essentiell sind. Diese Zellen spielen eine zentrale Rolle bei der Aufrechterhaltung von Entzündungsreaktionen im zentralen Nervensystem. Durch die Hemmung dieser Zellen kann Masican möglicherweise die neuroinflammatorischen Prozesse, die zur Verschlechterung der MS führen, reduzieren.
In der laufenden Phase-3-Studie, auch bekannt als MAXIMS-Studie (NCT05441488), werden die Teilnehmer zufällig ausgewählt, um entweder Masican oder ein Placebo zu erhalten. Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Wirksamkeit in Bezug auf die Verlangsamung der Behinderungsprogression sowie die Beurteilung von Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments über einen Zeitraum von zwei Jahren. Sekundäre Endpunkte umfassen Veränderungen im Hirnvolumen, die Anzahl der Läsionen im Gehirn und die selbstberichtete Lebensqualität der Patienten.
Ergebnisse aus früheren Studien zeigten, dass Patienten, die Masican in der niedrigeren Dosierung einnahmen, eine signifikante Verringerung des Risikos der ersten Behinderungsprogression um 42% und der bestätigten dreimonatigen Behinderungsprogression um 37% erfuhren. Darüber hinaus wurde festgestellt, dass Masican das allgemeine Wohlbefinden und die Hand- und Armfunktion bei Patienten mit nicht-aktiver SPMS verbessern kann.
Nebenwirkungen von Masitinib (Masican)
Bei der Anwendung von Masican wurden verschiedene Nebenwirkungen beobachtet, die von milden bis zu schwerwiegenden Reaktionen reichten. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen asthenische Zustände (Schwäche), Hautausschläge, Übelkeit, Ödeme und Durchfall. Diese Nebenwirkungen traten bei vielen Patienten auf, waren jedoch in der Regel mild bis moderat und gut handhabbar.
Ein besonderes Augenmerk wurde auf die Sicherheit und Verträglichkeit von Masican gelegt, insbesondere im Vergleich zu Placebo. Während die Gesamtfrequenz von Nebenwirkungen ähnlich war wie in der Placebogruppe, war die Inzidenz schwerer und ernster Nebenwirkungen bei der Masican-Behandlung höher. Dazu zählten vor allem gastrointestinale Beschwerden und Hautreaktionen.
Ein signifikanter Vorteil von Masican gegenüber einigen anderen MS-Behandlungen ist das niedrigere Risiko für Infektionen. Dies könnte insbesondere für Patienten mit progressiver MS von Bedeutung sein, da viele herkömmliche Behandlungen das Immunsystem stark unterdrücken und somit das Infektionsrisiko erhöhen. Masican zeigte in dieser Hinsicht ein günstigeres Sicherheitsprofil.
Insgesamt war Masican relativ gut verträglich, und die meisten Nebenwirkungen konnten durch Dosisanpassungen oder symptomatische Behandlungen kontrolliert werden. Es ist jedoch wichtig, dass Patienten und Ärzte die potenziellen Risiken und Vorteile sorgfältig abwägen und regelmäßige Kontrollen durchführen, um unerwünschte Wirkungen frühzeitig zu erkennen und zu behandeln.
Zulassung in der EU und den USA
Masitinib, vermarktet unter dem Handelsnamen Masican, hat derzeit noch keine endgültige Zulassung für die Behandlung von progressiver Multipler Sklerose (MS) in den USA oder der EU. Es befindet sich jedoch in der Phase-3-Studie, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) genehmigt wurde und an mehreren Standorten weltweit durchgeführt wird, darunter auch in Europa.
Die Phase-3-Studie soll die Sicherheit und Wirksamkeit von Masican bei Patienten mit primär progressiver MS (PPMS) und nicht-aktiver sekundär progressiver MS (SPMS) bewerten. Die Genehmigung dieser Studie durch die FDA sowie die Teilnahme europäischer Länder an der Studie sind entscheidende Schritte auf dem Weg zur möglichen Zulassung.
Bislang sind die Ergebnisse vielversprechend, aber es sind noch weitere Daten und Analysen erforderlich, um die Zulassung von Masican als Behandlungsoption für progressive MS zu gewährleisten. Patienten und Ärzte hoffen auf positive Ergebnisse der laufenden Studien, die die Grundlage für eine zukünftige Zulassung bilden könnten.
Fazit
Die aktuellen Fortschritte in der Erforschung von Masican und CAR-T-Zelltherapien bieten neue Perspektiven für Patienten mit progressiver MS. Diese innovativen Ansätze zielen darauf ab, die Entzündungen zu reduzieren und die Krankheitsprogression zu verlangsamen oder sogar zu stoppen. Während weitere Forschung und klinische Studien erforderlich sind, um die langfristigen Auswirkungen und die Sicherheit dieser Behandlungen zu bestätigen, markieren sie einen bedeutenden Schritt nach vorne in der Behandlung dieser schweren Erkrankung.
- "Masitinib OK'd by FDA for Progressive MS Phase 3 Clinical Trial." Multiple Sclerosis News Today, 3. Januar 2023.
- "Phase 3 Trial of New Drug To Treat Progressive MS Approved by FDA." Practical Neurology, 1. April 2023.
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